Новейший метод генной терапии позволил британским врачам спасти пациентов от прежде неизлечимой формы лейкемии, - «Би-би-си»
Согласно информации от «Би-би-си», суть метода заключается в редактировании ДНК лейкоцитов, превращая их в активные противораковые агенты.
Первая пациентка, которая испытала этот революционный подход, — 16-летняя Алисса Тэпли из Лестера. В 2022 году «Би-би-си» освещала её историю, и сегодня у неё не наблюдается новых опухолевых клеток. Алисса, которой ранее предсказывали скорую смерть, теперь мечтает стать врачом, помогать другим и лечить рак.
Команда специалистов из двух лондонских медицинских учреждений — детской больницы Грейт-Ормонд-Стрит и больницы Университетского колледжа Лондона — опубликовала в New England Journal of Medicine результаты экспериментального лечения, в котором участвовали 11 пациентов, включая восемь детей и двоих взрослых.
Из отчета следует, что у девяти из них была достигнута глубокая ремиссия, что позволило провести пересадку костного мозга.
У семи пациентов в течение от трех месяцев до трех лет после лечения не было обнаружено признаков заболевания.
Однако авторы отчета подчеркивают, что одной из главных угроз при таком лечении являются инфекции, поскольку пациент временно лишается иммунной защиты.
В двух случаях из 11, как раковые клетки, так и модифицированные донорские Т-клетки потеряли маркер CD7, что дало им возможность избежать воздействия терапии.
«Эти клинические результаты поразительны, учитывая агрессивность лейкемии, и я рад, что нам удалось дать надежду пациентам, которые, возможно, уже ее потеряли», — отметил доктор Роберт Кьеза из отдела пересадки костного мозга в Грейт-Ормонд-Стрит.
В процессе лечения медики модифицировали гены в Т-клетках, которые обычно защищают организм, борясь с инфекциями, но в случае Т-клеточного острого лимфобластного лейкоза начинают действовать против него.
Пациенты, согласившиеся на эксперимент, не получили эффекта ни от химиотерапии, ни от пересадки костного мозга. Вариантом оставалось лишь облегчение страданий перед смертью.
«Я думала, что умру и не смогу сделать ничего из того, что делают дети», — делится Алисса, которая в 13 лет стала первой пациенткой для испытания новой терапии. Теперь ей 16 лет, и она полна надежд.
По прошествии трех лет после лечения Алисса чувствует себя прекрасно, строит планы на будущее и наслаждается жизнью.
Три года назад врачи полностью восстанавливали её иммунную систему, что заняло четыре месяца, в течение которых её даже не допускали к брату, чтобы избежать заражения.
Теперь у Алиссы нет признаков рака, и ей необходимо проходить проверки лишь раз в год. Она мечтает окончить школу, получить права и строить карьеру.
«Я планирую стажировку в области биомедицины, а затем надеюсь заниматься изучением рака крови», — говорит она.
Редактирование оснований
Метод, использованный медицинской командой, называется редактированием оснований.
Азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) — формируют генетический код.
Подобно алфавиту, миллиарды оснований в ДНК создают инструкции для организма.
Редактирование оснований дает возможность ученым изменять конкретные участки генетического кода, трансформируя молекулярную структуру одного основания и тем самым модифицируя генетические инструкции.
Врачи и ученые, применившие этот метод, направили донорские Т-клетки на поиск и уничтожение раковых клеток в организме пациента. Это сложная задача, требующая перенастройки здоровых Т-клеток, чтобы избежать их саморазрушения.
Редактирование осуществлялось в несколько этапов:
- Первый этап заключался в отключении механизма нацеливания Т-клеток, чтобы они не атаковали организм.
- На втором этапе удаляли антиген CD7, присущий всем Т-клеткам.
- Третий этап предотвращал гибель клеток от химиотерапии, делая их «невидимыми» для препаратов.
- На последнем этапе модифицированным донорским Т-клеткам давалось указание уничтожать все клетки с белком CD7, включая раковые.
- После этого модифицированные клетки вводились в организм, и если через четыре недели рак не обнаруживался, пациенту проводилась пересадка костного мозга для восстановления иммунной системы здоровыми лимфоцитами.
«Несколько лет назад подобное считалось научной фантастикой, — говорит профессор Васим Касим, разработавший метод. — Мы фактически демонтируем иммунную систему. Это глубокое и интенсивное лечение, требующее много от пациентов, но его результаты могут быть впечатляющими».
«Эти пациенты имели крайне низкие шансы на выживание до начала эксперимента, и результаты дают надежду на дальнейшее развитие таких методов и их доступность для большего числа людей», — прокомментировала результаты доктор Танья Декстер, старший медицинский работник из Института Энтони Нолана, занимающегося стволовыми клетками.
Обсудим?
Смотрите также:
