В Минздраве Казахстана рассказали о лечении двухлетнего Хамзы со СМА

В Астане, в Республиканском центре орфанных заболеваний, рассказали о состоянии Хамзы Т., который страдает от спинально-мышечной атрофии второго типа. По информации Минздрава Кыргызстана, мальчик получает медикамент "Спинраза". Ранее собранные средства помогли ему пройти курс лечения другим препаратом - "Золгенсма".

Оба медикамента предназначены для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), однако у них разные механизмы воздействия и подходы к лечению.

• "Спинраза" (или "Нусинерсен") вводится в спинномозговой канал и требует регулярных инъекций, подходит для всех возрастных категорий.
• "Золгенсма" (или "Онасемноген абепарвовек") представляет собой генотерапевтический препарат, который вводится однократно внутривенно, и наиболее эффективен для детей младше двух лет, но его стоимость очень высока.

"Спинраза" модифицирует существующий ген, тогда как "Золгенсма" заменяет дефектный или отсутствующий ген. Таким образом, терапия "Спинразой" требует постоянного применения, в то время как "Золгенсма" вводится единожды, что позволяет организму самостоятельно производить необходимый белок для поддержания здоровья моторных нейронов и предотвращения прогрессирования заболевания.

Как сообщила пресс-служба Минздрава Казахстана, ссылаясь на информацию от родителей Хамзы, с десяти месяцев он перестал ползать и стоять у опоры.

"На данный момент пациент получает полное лекарственное обеспечение и лечение, прошел необходимые обследования, включая генетическую экспертизу, и находится под наблюдением врачей с момента обращения за медицинской помощью", - отмечается в сообщении.

На главной странице использовано иллюстративное фото: pixabay.com.